한미약품과 GC녹십자가 세계 최초 ‘월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신 신약이 본격적인 임상 절차에 돌입한다. 양사는 한국 식품의약품안전처로부터 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(HM15421GC1134A)’의 임상 12상 시험계획서(IND)를 승인받았다고 13일 밝혔다.
양사는 앞서 지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 12상 진입을 위한 IND 승인을 받았다.
이번 식약처 승인으로 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 것으로 기대된다. 임상 시험에서는 파브리병 환자에 대한 LA-GLA 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 속 소기관 ‘리소좀’에 당지질 분해 효소인 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되면 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면 다양한 장기가 손상돼 심하면 사망에 이른다.
현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥에 주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 이는 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 제약이 존재한다. 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장 질환 억제 효능 부족 등 한계도 있다.
LA-GLA는 이러한 한계점을 개선한 대체 제로 주목받고 있다. 양사 관계자는 “최종 상용화에 이르면 치료 효과의 지속성과 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.
이를 바탕으로 작년 5월 미국 FDA으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.
한미약품은 내달 미국 샌디에이고에서 열리는 리소좀 질환 관련 ‘월드 심포지엄 2025’에서 LA-GLA의 비임상 연구 결과 3건을 발표할 예정이다.
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